В Европе к орфанными заболеваниями относят тяжелые заболевания с частотой распространения не более 5 случаев на 10 000 человек. По оценкам экспертов, в ЕС насчитывается около 29 миллионов пациентов, страдающих от 5 000 до 8 000 различных редких заболеваний. Авторы исследования прогнозируют, что до 2020 года их число будет расти в среднем на 5 в год.
В связи с ростом числа выявления редких заболеваний специалисты и контролирующие органы в сфере здравоохранения обеспокоены возможным существенным ростом стоимости орфанных препаратов и связанной с этим необходимостью принятия дополнительных мер регулирования.
В настоящее время годовые затраты на лечение 1 пациента орфанными лекарствами составляют в среднем 32 242 евро, при этом в зависимости от заболевания они могут варьироваться от 1 251 до 407 631 евро. С апреля 2000 года, с момента вступления в силу постановления об орфанных препаратах, Европейское агентство по контролю за оборотом лекарственных средств (EMA) присвоило 720 лекарственным средствам статус орфанных. При этом только 10,9% от этого числа вышли на рынок. В США, где законодательство по орфанным препаратам действует с 1983 года, этот показатель составляет 15,9 %.
Необходимо отметить, что стоимость каждого препарата, по прогнозам Фармацевтического отдела Европейской комиссии, будет снижаться на 25% на 10-ый год после его появления на рынке в связи с утратой патентной защиты и прав на эксклюзивное производство.
Принимая во внимание эти данные, а также прогнозы Европейской Федерации фармацевтических предприятий и ассоциаций о 6,6%-ном росте фармацевтического рынка Евросоюза в период с 2010 по 2020 год: со 140 млрд до 265 млрд евро, авторы исследования прогнозируют, что объем расходов на орфанные лекарства не превысит 4-5% от общего объема расходов на фармацевтические средства. Несмотря на то, что с принятием в 2000 году закона об орфанных препаратах их влияние на бюджет возросло, опасения относительно необоснованного роста стоимости не имеют под собой достаточных оснований и их не следует рассматривать в качестве причины для пересмотра законодательства в области орфанных препаратов.
«Редкие болезни достаточно долго оставались без внимания, до принятия соответствующего европейского закона лишь несколько препаратов были разработаны специально для этих пациентов», - считает один из авторов исследования, Адам Хатчингс, партнер по фармаэкономике консультационного агентства Global Market Access Solutions. – Мы надеемся, что выводы нашего исследования помогут и дальше сохранять стабильность в законодательстве об орфанных лекарствах и будут полезны для представителей властных структур при финансовом планировании в этой сфере».
В России закона об орфанных заболеваниях и препаратах пока нет. Вместе с тем с 2008 года уже осуществляется финансирование лечения 7 редких болезней с помощью программы «7 нозологий». Пациенты с гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, хроническим миелолейкозом, множественной миеломой, рассеянным склерозом получают дорогостоящее лечение 16 препаратами, включенными в Перечень программы. Тем не менее пациенты, которые нуждаются в лекарствах, не входящих в программу, или страдают от других редких болезней, не получают необходимого лечения.
Например, пациенты с множественной миеломой не имеют доступа к иммуномодулятору леналидомиду, который широко применяется в странах Европы и США и был зарегистрирован в России в 2009 году. В этом году леналидомид был впервые включен в проект Перечня ЖНВЛС на 2012 год. Пациенты, члены их семей и профессиональное сообщество надеются, что уже скоро российские пациенты с миеломой смогут получать лечение леналидомидом по государственной программе. По оценкам врачей, в нем могут нуждаться до трети больных миеломой в России.
